La primera terapia con células madre en el útero aplicada a cirugía fetal de espina bífida demuestra ser segura

• El equipo de investigación de UC Davis Health realizó de forma segura el primer tratamiento de espina bífida del mundo que combina cirugía fetal y terapia con células madre
• Los resultados de la fase 1 confirmaron que la cirugía intrauterina con células madre puede realizarse de forma segura
• Los 6 bebés fueron operados con éxito, sin efectos adversos como infección, tumores o fuga de líquido cefalorraquídeo, y la corrección de la herniación cerebelosa fue confirmada por MRI
• El estudio se llevó a cabo con 9 millones de dólares de apoyo del California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) y, tras recibir la aprobación de la FDA, se está ampliando a la siguiente etapa
• Esta investigación plantea una nueva posibilidad para tratar defectos congénitos del sistema nervioso y apunta a futuras aplicaciones fetales de terapias celulares y génicas

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Resumen del estudio clínico de fase 1 de UC Davis Health

• El equipo realizó por primera vez en el mundo un tratamiento que combina cirugía fetal con una capa de células madre derivadas de placenta humana
  • El nombre del estudio es “Feasibility and Safety of Cellular Therapy for In-Utero Repair of Myelomeningocele (CuRe Trial)”
  • Los resultados fueron publicados en The Lancet
• La espina bífida (Spina bifida) es un defecto congénito causado porque el tejido de la columna no se fusiona completamente al inicio del embarazo, y puede provocar trastornos cognitivos, motores, urinarios y del intestino
• La investigadora principal, Diana Farmer, señaló que “inyectar células madre en un feto era un territorio completamente desconocido, pero se confirmó su seguridad”

Procedimiento del tratamiento

• Durante la cirugía fetal, se hace una pequeña incisión en el útero, se expone la espalda del feto y se coloca un parche con células madre sobre la zona del defecto en la médula espinal
  • Luego se cierra el tejido de la espalda para inducir la regeneración del tejido
  • Las células madre se obtienen de placentas donadas y están diseñadas para proteger la médula espinal del feto de daños adicionales
• Este tratamiento es la primera terapia con células madre en el útero del mundo y el único ensayo clínico que busca mejorar los resultados a largo plazo en los niños más allá de la cirugía fetal convencional

Principales resultados de la fase 1

• Los primeros 6 bebés fueron observados minuciosamente desde la cirugía hasta el nacimiento
  • No hubo problemas de seguridad relacionados con las células madre
  • No hubo infección, fuga de líquido cefalorraquídeo, crecimiento anormal de tejido ni aparición de tumores
  • Todas las cirugías fueron exitosas y se confirmó la adhesión del parche y la cicatrización completa de la herida
  • En la MRI se observó la corrección de la herniación del rombencéfalo (hindbrain herniation) en todos los bebés
  • No fue necesaria la colocación de una derivación por hidrocefalia (hydrocephalus)
• Con base en estos sólidos resultados de seguridad, la FDA y el comité independiente de monitoreo aprobaron avanzar a la siguiente etapa

Importancia del estudio

• La espina bífida afecta cada año a 1,500 a 2,000 niños en Estados Unidos
• Aunque la cirugía fetal convencional ha mejorado el pronóstico, todavía persisten problemas de función motora y complicaciones a largo plazo
• El CuRe Trial explora la posibilidad de combinar la capacidad regenerativa de las células madre con la cirugía para mejorar en el futuro la movilidad y la calidad de vida
• El coautor Aijun Wang explicó que “este tratamiento no es solo una reparación, sino un paso hacia una nueva forma de terapia fetal capaz de proteger y sanar la médula espinal”

Siguientes pasos

• El ensayo clínico CuRe está reclutando actualmente hasta 35 pacientes (fase 1/2a)
  • Los niños serán monitoreados hasta los 6 años para evaluar la seguridad a largo plazo y si hay mejoras en la función motora, urinaria y del intestino
• Los estudios de seguimiento continúan con apoyo de CIRM y Shriners Children’s
• Una de las familias participantes expresó su agradecimiento al equipo médico diciendo que “las capacidades físicas y mentales de nuestro hijo parecen un milagro”

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Comentarios de Hacker News

• La Spina Bifida tiene una gama de síntomas muy amplia, así que antes del nacimiento es difícil saber con precisión cuál será el estado del bebé
  Mi hija tiene 7 años y nació con Spina Bifida. Durante sus primeros 9 meses, cada vez que lloraba dejaba de respirar, así que era la bebé más sana y al mismo tiempo la más enferma de la NICU
  Ahora usa silla de ruedas, pero es muy brillante. A las pocas semanas de nacer le hicieron una cirugía de derivación espinal y eso estabilizó la presión en su cerebro. Aun así, incluso un dolor de cabeza simple puede significar que hay que ir a urgencias
  A pesar de todo, es muy sociable y una luz para quienes la rodean. Me da mucha alegría ver investigaciones como esta que mejoran la calidad de vida de los niños. Mi hija pregunta: “¿Cuándo voy a tener piernas robóticas?”, y nosotros le decimos: “¡Primero tienen que probarlas en los adultos!”. Es una época esperanzadora para las personas con discapacidades físicas
  • Mi hija también tiene Spina Bifida y ahora tiene 18 meses. Su desarrollo cognitivo y social es normal, y probablemente use silla de ruedas, aunque todavía no es seguro. Es una niña realmente encantadora y alegre
    Cuando una vez falló la derivación, pasó de simplemente “estar irritable” a terminar en cirugía en menos de un día, y fue muy angustiante. Pero verla volver a sonreír a las pocas horas de la operación me hizo sentir con fuerza lo importante que es la derivación
  • Tengo curiosidad por saber cuándo se enteraron por primera vez de la condición de su hija
• Como hermano de alguien a quien perdí por CF, una enfermedad genética, cada vez que escucho noticias sobre investigaciones como esta deseo de verdad que las familias del futuro ya no tengan que pasar por ese dolor
  Mi respeto para todas las personas que se dedican a este tipo de investigación
  • Totalmente de acuerdo. Por eso necesitamos la opción de detectar temprano malos resultados genéticos y volver a intentarlo
• Las enfermedades como la Spina Bifida afectan a toda la familia
  Hace años, la hija de unos vecinos usaba silla de ruedas por una SB grave, y su desarrollo intelectual y emocional era lento. Todos decían que no viviría mucho, pero al final llegó a la adultez. Su madre vivió como una cuidadora de tiempo completo
  • Escuché una estadística de que la tasa de divorcio entre padres de niños con SB es superior al 50%. Nuestra hija tiene 7 años y mi esposa y yo seguimos felices juntos. Yo puedo trabajar desde casa, así que mi esposa puede concentrarse en las citas del hospital
    Nuestra hija es brillante y activa, y tratamos de darle las mismas experiencias que a otros niños. Cuando jugamos en Dave & Busters, si le duelen los brazos la ayudamos a levantarlos, y también vamos de excursión con una carriola todoterreno.
    El entrenador de tenis en silla de ruedas de mi hija probó un exoesqueleto en un instituto de investigación en Nueva York, y a ella le emocionó muchísimo. Preguntó: “¿Cuándo voy a tener piernas robóticas?”, y le dijimos: “¡Primero tienen que probarlas en los adultos!”
    Cuando nació, nos dijeron que probablemente no pasaría de los 2 años, pero ahora la persona de cuidados paliativos que dijo eso viene al hospital y nos dice: “Me alegra haber estado equivocado”. De verdad es algo por lo que estar agradecidos
• En la preparatoria había una clase especial para estudiantes con Spina Bifida. Si se puede reparar la médula espinal de un feto con células madre, la calidad de vida mejoraría enormemente
• Las dos caras de la medicina en Estados Unidos cada vez están más separadas
  Por un lado están los avances impresionantes en investigación y tecnología, y por el otro la realidad de que para la gente común es difícil recibir tratamiento. Hemos avanzado hasta el punto de poder tratar a un feto con terapia de células madre, pero al mismo tiempo es común ver a personas mayores que ni siquiera pueden recibir atención básica por problemas con su seguro
  Ojalá llegue el día en que mejoren al mismo tiempo la investigación y el acceso a la salud
  • El problema central es la escasez de médicos. Los cupos de medicina y las plazas de residencia no han aumentado al ritmo del crecimiento poblacional, y eso se debe al lobby de la AMA y a problemas legislativos. Si todos los estudiantes calificados pudieran entrar a medicina y a residencia, la brecha se reduciría en 10 años
  • También es importante que otros países mejoren. Si siguen aumentando los casos de personas que no pueden recibir tratamiento por políticas de Estados Unidos, eventualmente podría generarse presión para cambiar esas políticas. Aunque no será fácil por la enorme influencia corporativa
  • Me pregunto si este tipo de tratamientos innovadores no está relacionado con la razón por la que la atención médica en Estados Unidos es tan cara. Si bajaran los costos, tal vez también disminuirían los incentivos para invertir en investigación. En un mundo ideal todos recibirían la atención adecuada, pero en la realidad todo se mueve por la estructura de incentivos
  • Estados Unidos parece un país donde la equidad desapareció. Lo único que queda es la buena voluntad de la gente
• Antes, los médicos pensaban que para las familias era mejor que estos bebés murieran pronto. Mi primo sobrevivió porque su madre era médica, vivió hasta la adultez, pero al final murió por una infección. Sorprende que ahora ya se vea una esperanza de cura
• Me emociona ver resultados prometedores en la investigación con células madre. Ojalá esta tecnología también pueda extenderse a otras áreas, como la regeneración del tejido cardíaco
  • En realidad, el concepto de “células madre” es una simplificación. En la práctica intervienen miles de estados celulares de manera compleja. Incluso sin entenderlo todo por completo, a veces se logran resultados con soluciones creativas
  • La buena noticia es que las células madre usadas esta vez provienen de una placenta donada. Es una tecnología que, sin controversia política, es una bendición pura para el niño
• No sabía que la cirugía fetal fuera posible. El avance de la medicina moderna es realmente asombroso
  • En el primer episodio del documental de Netflix The Surgeon’s Cut, muestran a un médico insertando un globo en la vía aérea de un feto mientras la madre está despierta. Este tipo de técnica realmente se realiza en una consulta ambulatoria.
    The Surgeon’s Cut (Netflix)
  • La cirugía fetal ya es un tratamiento estándar para la Spina Bifida. Lo nuevo de esta noticia es que durante esa cirugía se aplicó un parche de células madre. Yo también intenté inscribir a mi hijo en este ensayo clínico, pero no cumplía con los requisitos
• Me pregunto si la reparación física también influye en el desarrollo cognitivo
  • El objetivo principal de la cirugía fetal es reducir la tasa de hidrocefalia y herniación cerebelosa (Chiari II). Con la cirugía existente, la tasa de hidrocefalia baja del 80% al 40%. La mejora en las piernas o en la función intestinal es un efecto secundario
    Los problemas cognitivos suelen deberse principalmente al Chiari II, y si se recibe una intervención temprana adecuada (derivación, terapia física y ocupacional, etc.), la mayoría muestra un desarrollo cognitivo normal. Aun así, sí hay un efecto por la limitación del movimiento, porque retrasa la exploración del entorno
    Mi hijo también tiene Spina Bifida, pero su desarrollo cognitivo y de motricidad fina es normal, y solo tiene retraso en la motricidad gruesa porque le cuesta mover las piernas
• Me pregunto qué efecto adicional aporta la terapia con células madre frente a la cirugía fetal existente
  • El ensayo clínico CuRe está explorando si las células madre pueden aumentar la capacidad regenerativa de la cirugía para mejorar la movilidad y la calidad de vida. El investigador principal Aijun Wang explica que “esta tecnología no es solo una reparación simple, sino un paso hacia una nueva forma de terapia fetal que protege y cura la médula espinal”
  • Como biólogo especializado en células madre, creo que en realidad también existe la posibilidad de que no tenga un gran efecto